Prenatální buněčná léčba pomocí kmenových buněk
První alogenní transplantace kmenových buněk byla provedena v roce 1988. Od té doby bylo úspěšně provedeno přibližně 30 podobných procedur u plodů ve 12-28 týdenní gestaci.
Zákroky byly úspěšné v 50% plodů s imunodeficity, při dosažení korekce defektu T-buněk. Naproti tomu, u plodů s thalasemií nebo vrozenými metabolickými vadami nebyly výsledky tak úspěšné.
Teoretické výhody in utero transplantací kmenových buněk jsou následující:
-
indukce imunotolerance bez nutnosti imunosupresivní léčby, v důsledku částečné imunologické nezralosti příjemce
-
absence orgánových selhání nebo splenomegalie, které se často objevují u pacientů s některým genetickým onemocněním (např.β-thalasemie)
-
malá velikost příjemce dovolující použít malé množství kmenových buněk
-
ideální „izolace“ příjemce, který je chráněn v amniální dutině, s nižším rizikem infekce indukce imunotolerance bez nutnosti imunosupresivní léčby, v důsledku částečné imunologické nezralosti příjemce
Je nutný další výzkum pro vývoj tohoto druhu léčby a její modifikace pro různé typy genetických onemocnění. Terapeutické perspektivy prenatální transplantace kmenových buněk zahrnují, kromě transplantace hematopoetických kmenových buněk pro imunodeficity, thalasemie nebo dysmetabolická onemocnění, transplantaci mesenchymálních buněk pro svalová onemocnění nebo dysplazie a in utero genovou terapii.
zdroj: ARCHIV BUNĚK, gyne.cz
sdílet