Standardně se transplantací krvetvorných kmenových buněk léčí nádorová onemocnění. Mezi nejznámější nádorové onemocnění patří leukémie. Leukémii podle rychlosti průběhu rozdělujeme na akutní, bez léčby s rychlým průběhem (týdny a měsíce) a chronickou, s pozvolným průběhem (roky). Běžnou léčbou tohoto onemocnění je chemoterapie, u akutní leukémie je většinou součástí léčby i transplantace krvetvorných buněk. Podle typu leukémie se zdravotnický personál rozhoduje buď pro použití buněk od dárců (hovoříme o tzv. alogenní transplantaci) nebo pro buňky z vlastní pupečníkové krve (v tomto případě mluvíme o tzv. autologní transplantaci).